Экспериментальная терапия эпилепсии
Экспериментальная терапия нервными клетками (инъекция интернейронов) безопасна и привела к уменьшению приступов у пациентов с лекарственно-устойчивой височной эпилепсией (ЛУВЭ) в новом исследовании.
Примечательно, что раннее значительное уменьшение приступов, наблюдаемое в этом исследовании, кажется устойчивым у первых двух пациентов, получивших однократное введение NRTX-1001, — сказал в пресс-релизе главный исследователь д.м.н. Роберт Бич.
Также обнадеживает тот факт, что у первого пациента не было инвалидизирующих припадков со второго месяца, и он продемонстрировал улучшение памяти в нескольких когнитивных тестах, поскольку проблемы с памятью распространены у людей с ЛУВЭ, — сообщил ученый.
Результаты исследования представлены 24 апреля на ежегодном собрании Американской академии неврологии (AAN).
Терапия NRTX-1001 (Neurona Therapeutics) представляет собой однократную дозу инъекционной суспензии высокочистых ингибирующих интернейронов, секретирующих ингибирующий нейромедиатор гамма-аминомасляную кислоту (ГАМК). Интернейроны обеспечивают долгосрочное ГАМКэргическое торможение для восстановления гипервозбудимых нейронных сетей.
Доклиническая работа с моделями эпилепсии на животных убедительно подтвердила, как безопасность, так и эффективность усиленного торможения в очаге эпилептической активности с использованием имплантированных тормозящих интернейронов человека.
У первых двух пациентов клетки были имплантированы в очаг припадка под контролем МРТ через крошечное отверстие в задней части черепа. Пациенты выздоравливали за ночь и на следующий день отправлялись домой. Первый пациент имел 9-летний анамнез фармакорезистентной эпилепсии, и на исходном уровне у него было в среднем 30 приступов в месяц. Тестирование подтвердило, что приступы исходили из одного очага в правой височной доле. На сегодняшний день не было никаких серьезных или неожиданных побочных эффектов от имплантата. Через 9 месяцев наблюдения у пациента в целом наблюдалось снижение приступов на 93%, и у него не было никаких приступов, вызывающих нарушение сознания.
Исследования метаболизма головного мозга в области имплантата показали благоприятные маркеры повышенного торможения и уменьшения воспаления. Когнитивное тестирование через 6 месяцев не показало ухудшения функции памяти или познания. И, по словам пациента, на самом деле были небольшие улучшения.
Второй пациент имел 8-летний анамнез фармакорезистентной эпилепсии, в среднем 14 фокальных припадков в месяц на исходном уровне. Тестирование также подтвердило начало приступа в одном очаге в правой височной доле, и клетки были снова без осложнений имплантированы в мишень. Через пять месяцев после лечения у пациента наблюдалось снижение приступов на 94% и отсутствие серьезных побочных эффектов.
Эпилепсией страдают около 3,5 миллионов человек в Соединенных Штатах. Около двух третей людей с эпилепсией хорошо контролируют приступы с помощью противосудорожных препаратов.
При судорогах, которые не контролируются лекарствами, выявление очага судорог и его удаление хирургическим путем часто может привести к исчезновению судорог у значительной части пациентов. Но не все пациенты являются кандидатами на такую операцию, а для тех, кому она может быть назначена, сама операция сопряжена с некоторыми рисками, включая снижение когнитивных функций и памяти.
Учитывая положительные результаты у первых двух пациентов, дополнительные пациенты будут лечиться с тщательным анализом безопасности на протяжении всего пути. Это будет развернуто в течение следующих нескольких лет, — сообщил исследователь. В настоящее время в центрах эпилепсии в Соединенных Штатах ведется набор пациентов.
Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/991036#vp_2
Статья переведена и адаптирована Красняк И.В. (команда Доквей).